Препарат золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенный для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), введен в гражданский оборот в России. Об этом сообщила руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Ввод в гражданский оборот – это завершение стандартного процесса регистрации любого препарата в России. И на практике значит, что лекарство попадает в свободное обращение в стране, пояснила она «Милосердию.ru».
Решение о регистрации золгенсмы было принято в декабре прошлого года, после этого производитель должен привести упаковку и ряд других параметров в соответствие с российскими требованиями, напоминает эксперт. Из-за специфики этой процедуры вновь зарегистрированное лекарство на некоторое время становится невозможно ввозить в Россию.
«К счастью, фонд „Круг добра« вовремя озаботился этой проблемой и добился, впервые в России, разрешения покупать этот препарат как незарегистрированный на этот период „недоступности«, чтобы обеспечить непрерывность доступа к этой технологии. Весь этот период, пока препарат вводился в гражданский оборот, „Круг добра« имел возможность закупать препарат самостоятельно как незарегистрированный (незарегистрированные лекарственные средства фонд „Круг добра« приобретает самостоятельно, зарегистрированные для нужд фонда закупаются ФКУ ФЦПИЛО Минздрава РФ – прим.ред.)», – пояснила Ольга Германенко.
По ее словам, после ввода в гражданский оборот золгенсму, как и любой препарат, можно будет приобрести по назначению лечащего врача.
«Конечно, вряд ли ее кто-то будет продавать в аптеке – доза препарата изготавливается индивидуально под конкретного пациента, он требует особых условий перевозки и хранения. Ну и конечно, у покупателя должно найтись 120 млн руб., не считая НДС, – поясняет руководитель фонда.
– Т.е. сейчас, после ввода золгенсмы в гражданский оборот, закупку для нужд „Круга добра« этого препарата, как и других, будет производить ФЦПИЛО. Первая такая закупка уже состоялась. И этому также предшествовала большая работа со стороны регулирующих органов.
С учетом индивидуальной дозы для каждого пациента, рассчитываемой по весу, если закупать препарат по 1 единице для каждого ребенка с учетом сроков закупки по 44 ФЗ (в среднем 1,5-2 мес), мы бы имели сроки лечения, которые не отвечают потребностям больных; за это время ожидания состояние малышей со СМА радикально ухудшилось бы, что напрямую влияло бы на потенциальный эффект от лечения.
Благодаря проведенной работе сейчас ФКУ может закупать этот препарат „оптом«, не проводя торги по каждой дозе отдельно. Т.е. сейчас „закупка« делается на десятки доз сразу, но изготовление и доставка идет персонально для каждого пациента – как только такой пациент появляется. Надеюсь, это позволит сократить сроки, необходимые для доставки и начала лечения наших маленьких пациентов».
«Да, есть некоторое количество пациентов, которые, получив терапию золгенсмой, показали не оптимальный отклик на эту терапию, – говорит Ольга Германенко.
– В частности, сейчас у нас есть девочка, которая после получения лечения рисдипламом по гуманитарной программе производителя, через какое-то время получила генную терапию золгенсмой (лечение оплачивалось за счет средств частных благотворителей). Однако к моменту начала лечения ее состояние уже было достаточно тяжелым и сейчас, спустя почти два года после применения золгенсмы, к сожалению, ее состояние говорит о том, что ожидаемый эффект от этого лечения не получен, и, исходя из того, что ребенок после терапии вышел на „плато«, врачами трех федеральных центров была дана рекомендация о необходимости перевода ребенка на лечение рисдипламом.
Однако есть проблема с реализацией такого назначения. Критерии, которые использует сейчас „Круг добра«, не предусматривают обеспечение и оплату лечения рисдипламом после получения золгенсмы. Такие заявки даже не выносятся на рассмотрение фонда и автоматически отклоняются как несоответствующие критериям фонда.
И это проблема, потому что если массово, возможно, такой подход может быть оправдан, то в таких индивидуальных случаях все же важно иметь возможность помощи отдельным детям, которые требуют продолжения лечения и перевода на другие препараты. Все же приоритет каждого конкретного ребенка и каждая ситуация должны рассматриваться индивидуально».
«Обеспечение рисдипламом или спинразой после золгенсмы в отдельных случаях имеет место быть в других странах. Примером тут может быть система, принятая в Великобритании: там есть достаточно жесткие нормы, устанавливающие, в каком случае пациентам оплачивается другая терапия после золгенсмы. Конечно, это делается далеко не во всех случаях, скорее в порядке исключения из общего правила», – отмечает эксперт.
«В первом полугодии 2022 года экспертный совет фонда „Круг добра« одобрил 58 заявок на золгенсму. В том числе 17 детям была одобрена смена терапии на золгенсму», – рассказали «Милосердию.ru» в фонде.
По словам его представителей, всего среди подопечных «Круга добра» более тысячи детей со СМА. Фонд по назначению врачей бесплатно обеспечивает их одним из трех дорогостоящих препаратов – эврисди (рисдиплам), спинраза (нусинерсен) или золгенсма. Первые два препарата к моменту создания фонда уже были зарегистрированы в России.
«Мы очень рады, что после регистрации золгенсмы мы смогли избежать ожидания вывода препарата в гражданский оборот, продолжить покупки и этого препарата», – подчеркнули в фонде.
