Препарат золгенсма, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), зарегистрирован в России. Об этом сообщила руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
В связи с регистрацией препарата стало возможным расширение возрастных рамок для ее назначения, сообщили в БФ «Круг добра». Соответствующее решение принял его экспертный совет.
«Решение открывает возможность для Фонда обеспечивать лекарственным препаратом Золгенсма вновь выявленных детей со СМА, не получавших какой-либо патогенетической терапии, и детей со СМА, которые получали другое лечение и которым терапия препаратом Золгенсма будет назначена или рекомендована врачебной комиссией и подтверждена федеральным консилиумом», – сообщил официальный сайт «Круга добра».
При этом эксперты фонда вновь подтвердили невозможность применения других лекарств от СМА после применения золгенсмы до тех пор, пока безопасность и эффективность сочетания этих лекарств не подтвердят клинические испытания.
«По каким именно критериям будет теперь назначаться золгенсма, станет известно, когда опубликуют инструкцию к препарату. Надеемся, что у нас будут приняты европейские нормы, в соответствии с которыми для применения этого лекарства устанавливается не предельный возраст, а предельный вес ребенка», – рассказала Ольга Германенко Милосердию.ru.
По ее словам, помимо критериев применения регистрация дает также возможность назначать препарат без проведения консилиума в федеральном медцентре – дополнительная экспертиза потребуется лишь если мнения врачей в конкретном случае расходятся.
Вопрос, не получивший пока решения – задержка от двух до шести месяцев между регистрацией препарата и его выводом на российский рынок, которая возникает из-за необходимости выполнения ряда формальностей и выпуска русскоязычной упаковки – по действующим правилам, в это время препарат нельзя ввозить в страну. Однако на днях в Минздраве заявили о намерении облегчить условия доступа к недавно зарегистрированным препаратам, которые уже закупал для тяжелобольных детей «Круг добра», напомнила Ольга Германенко.
Ранее руководитель БФ «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко призвал производителя золгенсмы, компанию «Новартис», приложить необходимые усилия для скорейшей регистрации лекарства. По его словам, после регистрации российские медики получат более четкие критерии, которыми необходимо руководствоваться при определении, может ли золгенсма быть назначена конкретному пациенту.
Золгенсма относится к препаратам для генной терапии и считается наиболее дорогим лекарством в мире, цена одной дозы составляет около 120 млн рублей. В отличие от других препаратов от СМА, это лекарство не надо принимать пожизненно – курс лечения состоит из одного приема.
Для части детей со СМА Золгенсму закупает благотворительный фонд «Круг добра», о сих пор препарат получил от него 21 ребенок. Для пациентов, не подходящих под критерии фонда, сборы на закупку ведут другие благотворительные организации.
