В России начнут полный цикл производства препарата фабагал от орфанного заболевания – болезни Фабри. Это редкая наследственная прогрессирующая патология, которая вызывает поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, приводит к инфаркту и инсульту.
Специалисты компании Петровакс и НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершили один из ключевых этапов работы – синтез субстанции (действующего вещества для будущего лекарства). Это первый пример переноса технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России, рассказали в «Петроваксе». Обычно в качестве сырья используют импортные фармсубстанции.
Теперь предстоит наладить выпуск готовой лекарственной формы на российском предприятии. Ожидается, что на рынок препарат выйдет уже в конце этого года. В компании отмечают, что эффективность технологии позволит производить препарат в достаточных количествах, чтобы обеспечить такой терапией всех нуждающихся в ней пациентов с болезнью Фабри.
Производители хотят повысить доступность жизненно необходимого лекарства, полное производство которого внутри страны станет гарантией его бесперебойных поставок. Кроме того, локализация препарата фабагал позволит значительно снизить бюджетные расходы.
Оригинальный южнокорейский препарат был зарегистрирован в России в 2023 году. Предельная отпускная цена на фабагал – почти 111 тысяч рублей, и это на 40% ниже, чем на другой имеющийся на рынке препарат, импортного производства. Сейчас терапию получают 176 пациентов.
