Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН синтезировали терапевтические олигонуклеотиды. Таким образом новый препарат имеет ту же природу, что импортная спинраза, препарат от СМА, сообщил ТАСС-наука.
Новый препарат представляет собой короткие отрезки ДНК -18 нуклеотидов. Причем исследования показали, что в биологических жидкостях новый препарат гораздо стабильнее, чем природная ДНК. Таким образом, колоть его можно будет реже, чем спинразу, поддерживающий укол которой в спинномозговой канал нужен больному СМА раз в 3 месяца. Такие инъекции необходимы, так как основное действующее вещество препарата – нуклеиновая кислота с течением времени в организме разрушается.
Ориентировочная себестоимость препарата на основе полученных в России нуклеиновых кислот по предварительным оценкам составит около $15 тыс. Для сравнения стоимость одной дозы «Спинразы» превышает $100 тыс.
Клинические испытания препарата пока не проводились.