Результаты крупнейшего за последнее время клинического исследования препарата нусинерсен (торговая марка «Спинраза») говорят об его эффективности при терапии спинально-мышечно атрофии у взрослых пациентов, об этом сказала президент фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
«Результаты наблюдения за эффективностью и безопасностью применения Спинраза показали значительные клинически значимые улучшения моторной функции у взрослых больных СМА, получавших лечение. Это исследование вносит значительный вклад в понимание значимости терапии у взрослых пациентов, данные о применении терапии у которых ранее были крайне ограничены», – написала она на своей страничке в фейсбуке.
В части безопасности не было выявлено никаких не описанных ранее осложнений. Примерно у пятой части пациентов (20%) возникали боль в спине и пост-пункционные головные боли, это количество совпадает с общим процентом осложнений при проведении люмбальной пункции (8-25%) в целом.