Уже в следующем году компания Roche планирует подать документы на регистрацию в России препарата Рисдислам, его основное отличие от уже присуствующих на рынке – удобство применения, рассказала в четверг порталу Милосердие директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Рисдиплам является в настоящий момент исследовательским препаратом, тестируемым и проверяемым в клинических исследованиях для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – для пациентов широкого спектра, то есть с разными типами и разных возрастов. Он воздействует на причину заболевания – изменения в гене SMN1. В норме этот ген вырабатывает определенный тип белка, который необходим организму для функционирования, но у больных СМА он отсутствует – они выживают за счет так называемого дублирующего гена SMN2, который вырабатывает небольшое количество полноразмерного функционального белка.
«Этот препарат, также как и Спинраза, воздействует на этот дополнительный второй ген, повышая выработку белка в несколько раз. После применения Рисдислама ген вырабатывает не 10-20 процентов от требуемого количества белка, а в несколько раз больше. Основное отличие нового лекарства в способе применения. Он не требует инвазивной процедуры – люмбальной пункции – а принимается в виде сиропа перорально. Конечно, это сильно проще», – пояснила директор фонда.
По ее словам, компания производитель уже получила достаточное количество данных исследований, чтобы начать формировать досье на него в регуляторные органы. До конца 2019 года документы будут поданы в США и Европе, а в следующем году – в России.
«Вопрос цены пока открыт, она не определена, мы пока не можем об этом говорить», – отметила Германенко. Однако, по ее словам, компания Roche думает о возможности открыть гуманитарный доступ к программе производства Рисдислама.
Сегодня больных СМА необходимыми дорогостоящими препаратами обеспечивают региональные власти, часто это вызывает сложности. «Мы понимаем, что такое дорогое лечение – это существенная нагрузка на бюджеты регионов, и мало какой регион сможет длительное время «тянуть» всех нуждающихся. Поэтому мы видим решение во включении СМА в список высокозатратных нозологий или в единую программу лечения орфанных заболеваний за федеральный счет, если она будет разработана. Только федеральные средства с быстрыми закупками смогут обеспечить лечение наших больных», – заключила собеседница.
