Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США одобрило еще один препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – препарат генной терапии Авексис – Золгенсма. Об этом сообщается на официальном сайте компании-производителя AveXis.
«Одобрение получило внутривенное введение препарата для пациентов со всеми типами СМА возраста до 2 лет. Для более старших пациентов – ведутся исследования и после получения результатов – будет подана дополнительная заявка на одобрение», – рассказала директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Ранее стало известно, что действие нового лекарства основано на использовании возможностей генной терапии. Как показали результаты испытаний, по крайней мере в части случаев препарат может заметно улучшить состояние пациентов.
Курс лечения состоит из единственной инъекции, стоимость которой в США составит $2,125 млн., что делает Золгенсму наиболее дорогостоящим лекарством в мире. О сроках его возможной регистрации в России не сообщается.
До сих пор для помощи больным СМА применялся единственный препарат – Спинраза (Нузинерсен), производящийся компанией «Биоген». В феврале 2019 года он получил орфанный статус в России, что позволяет рассчитывать на ускоренную процедуру рассмотрения досье.
