Благотворительный фонд «Семьи СМА» просит Novartis предложить их детям препарат «Золгенсма» вместо «Бранаплама», испытания которого фармацевтическая компания остановила. Организация готовит соответствующее обращение к Novartis – производителю лекарства. Об этом сообщила «Милосердию.ру» директор фонда Ольга Германенко.
21 июля 2021 года фармацевтическая компания Novartis объявила о том, что она прекращает испытания нового препарата от СМА «Бранаплам». После этого фонд «Семьи СМА» предложил компании обеспечить российских участников испытаний другим препаратом, производимым Novartis – «Золгенсма».
Novartis начала разработку «Бранаплама» несколько лет назад, – рассказывает Ольга Германенко. – С российской стороны в этих испытаниях участвовали 15 семей. Эти люди рисковали своими детьми и их здоровьем для того, чтобы компания получила результаты испытаний».
По словам Германенко, исследования «Бранаплама»были прекращены не из-за каких-то тревожащих находок по безопасности и эффективности препарата. В своем заключении компания сообщила, что они решили не продолжать исследования, так как на рынок вышли другие препараты от СМА. То есть, фактически компания прекратила испытание препарата по своей воле.
«Вместе с тем в компании заявили, что для всех участников испытаний важно обеспечить непрерывность терапии. То есть, все дети – участники испытаний продолжат получать «Бранаплам» до тех пор, пока не будут переведены на любой другой препарат, одобренный сегодня в мире для лечения СМА. В связи с этим мы считаем, что со стороны компании было бы проявлением этики и социальной ответственности бесплатно предложить участникам испытаний тот препарат от СМА, который у данной компании уже есть на рынке», – пояснила глава фонда.
Ольга Германенко рассказала, что возраст большинства российских детей, которые принимали участие в испытаниях «Бранаплама», приближается к трем годам. Таким образом, они не смогут претендовать на «Золгенсму» от государства, так как препарат не зарегистрирован в стране, а фонд «Круг добра» установил узкие возрастные критерии для тех, кому этот препарат может быть предоставлен.
Эти дети сейчас могут претендовать в рамках государственной поддержки на препараты «Рисдиплам» и «Спинраза», которые зарегистрированы в России.
«Однако мы говорим о том, что со стороны социально ответственной компании как минимум должно поступить предложение о готовности безвозмездно предоставить одобренный в мире для лечения препарат «Золгенсма» участникам закрытого компанией исследования по «Бранапламу», – продолжает Германенко. – Это даст возможность врачам и пациентам рассмотреть все три имеющиеся препарата как опцию для продолжения лечения. В этом случае, использовать или не использовать препарат «Золгенсма» для конкретного ребенка, будет ли он эффективен и безопасен в каждом индивидуальном случае, будут решать семьи и врачи».
При этом, по словам Ольги Германенко, Novartis планирует продолжать исследование эффективности «Бранаплама» для лечения болезни Гентингтона. Однако директор фонда сомневается, что в будущем, если препарат пройдет испытания и будет выведен на рынок как лекарство от другой болезни, его будут использовать для пациентов со СМА «of lable».
«Как правило, препараты «вне инструкции» используются, если нет препаратов одобренных, прошедших клинические испытания. Для СМА сегодня есть несколько испытанных препаратов. Два из которых уже имеют регистрацию в России, а третий находится на регистрации», – пояснила она.
Препарат «Золгенсма» на сегодняшний день является самым дорогим лекарством в мире. При СМА его применяют однократно, однако стоимость единственной необходимой дозы составляет порядка 2,2 млн долларов.
О клинических исследованиях «Бранаплама» компания объявила в 2018 году.
