Препарат Hemgenix (этранакоген дезапарвовек), предназначенный для лечения больных с гемофилией типа B, одобрен для использования в США. Лекарство стало самым дорогим в мире – по сведениям СМИ, его будут продавать по $3,5 млн. за одну дозу.
Hemgenix является препаратом для генной терапии, работающим по такому же принципу, как спинраза. С помощью вируса в клетки пациента доставляется ген, дающий возможность вырабатывать вещества, отсутствие которых приводит к болезни. Для лечения достаточно сделать одну инъекцию препарата.
Гемофилия типа B вызывается врожденной неспособностью организма производить вещества, необходимые для сворачивания крови. Больным приходится постоянно делать дорогостоящие инъекции, в противном случае у них возникают длительные и сильные кровотечения после травм или операций, а иногда и самопроизвольно. Этот вариант заболевания распространен преимущественно среди мужчин, им страдают приблизительно 14% пациентов с гемофилией. Распространенность гемофилии типа B – один случай на 40 000 человек, сообщили в американском управлении по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA).
До сих пор самым дорогим лекарством в мире считался препарат Зинтегло стоимостью в $2,8 миллиона. Он предназначен для лечения бета-талассемии – редкого наследственного заболевания, из-за которого кровяные клетки не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина.
