Семья в Португалии смогла собрать почти €2 млн, чтобы оплатить «самое дорогое лекарство в мире» для двухмесячной девочки.
При рождении девочке диагностировали спинальную мышечную атрофию первого типа – генетическое заболевание, которое ведет к потере возможности двигаться, говорить, глотать и дышать.
Родители решили попытаться достать препарат Золгесма (Zolgensma), одобренный в США в мае текущего года, стоимость которого составляет около €1,9 млн. Он известен как «самое дорогое лекарство в мире». Благодаря кампании по сбору денег семье удалось всего за два месяца получить нужную сумму.
Мать девочки выразила благодарность всем тем, кто помог собрать деньги. По ее словам, средства, оставшиеся после оплаты лечения малышки, «будут пожертвованы другим семьям» с той же проблемой.
Все это время девочка находилась в больнице Лиссабона. Но курс лечения новым препаратом она будет проходить, вероятнее всего, за пределами Португалии, поскольку препарат еще не зарегистрирован Европейским агентством по лекарственным средствам. Курс лечения состоит из единственной инъекции.
«Одобрение получило внутривенное введение препарата для пациентов со всеми типами СМА возраста до 2 лет. Для более старших пациентов — ведутся исследования и после получения результатов — будет подана дополнительная заявка на одобрение», — рассказала ранее директор БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Действие нового лекарства основано на использовании возможностей генной терапии. Как показали результаты испытаний, по крайней мере в части случаев препарат может заметно улучшить состояние пациентов.
До сих пор для помощи больным СМА применялся единственный препарат — Спинраза (Нузинерсен), производящийся компанией «Биоген». В феврале 2019 года он получил орфанный статус в России, что позволяет рассчитывать на ускоренную процедуру рассмотрения досье.
