Россия – одна из первых стран, где стал доступен недавно разработанный дорогостоящий препарат элевидис для терапии тяжелого, угрожающего жизни заболевания. Одна доза стоит более 3 миллионов долларов. Эливидис привносит в организм пациента здоровый ген, благодаря которому белок, отвечающий за функционирование мышц, начинает работать полноценно. Лекарство ввели двум детям в Российской детской клинической больнице и в НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева: «Круг добра» сообщает, что первыми его получили Арсен Мхитарян из Краснодарского края и Лев Фокин из Югры.
Фонд заранее обратился к федеральным медицинским центрам с просьбой обследовать детей, заранее подготовить документы для направления заявок сразу после включения не зарегистрированного в России препарата в перечень для закупок, чтобы первыми его получили дети, вплотную подошедшие к верхней границе возрастного порога.
Элевидис нужно вводить в возрасте 4-5 лет, до развития необратимых изменений в мышечной ткани. Тогда у детей появится возможность полноценно развиваться, рассказала профессор РДКБ Светлана Михайлова. По ее словам Арсен Мхитарян перенес введение препарата удовлетворительно, побочных явлений не выявлено. Ребенок будет еще несколько недель находиться в стационаре для наблюдений.
«Благодаря Фонду «Круг добра», детям с мышечной дистрофией Дюшенна уже доступны четыре ещё не зарегистрированных в России препарата патогенетической терапии этого тяжёлого жизнеугрожающего заболевания. Но из-за особенностей изменений в гене дистрофина они могут быть назначены лишь трети пациентов», — рассказала профессор Елена Петряйкина, директор Российской детской клинической больницы.
«Круг добра» с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. С включением ещё одного лекарства в перечень для закупок терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие препараты. Экспертный совет уже одобрил 11 заявок из субъектов РФ на предоставление элевидиса детям, прием заявок продолжается. Предполагается, что до конца года элеведис получат несколько десятков детей.
