«Этот препарат – первое лекарственное средство, которое борется с симптомами спинальной мышечной атрофии, генетического прогрессирующего заболевания, поражающего скелетные мышцы. В некоторых случаях Spinraza может стабилизировать состояние пациента», напомнили в фонде «Семьи СМА».
По словам представителя Biogen, компания уже отправила заявку на аудит своего производства на соответствие российским стандартам надлежащей производственной практики (Good Manufacturing Practice).
«Иногда комиссия придирается, но мы полагаем, что в нашем случае всё будет нормально», – заявила Кэролайн Дейли. Она отметила, что производитель прилагает все возможные усилия для выхода на препарата российский рынок, но чтобы он состоялся, необходимо предпринять значительное количество действий.
Точные сроки завершения аудита и появления Spinraza в продаже назвать пока невозможно, но как только они будут определены, об этом будет объявлено, рассказала представитель Biogen. О предполагаемой стоимости курса лечения не сообщается.
«По нашим предположениям, регистрация Спинразы в России займет около года – в том случае, если не возникнет дополнительных препятствий. И для того, чтобы регистрация препарата у нас в принципе стала возможной, необходимы согласованные действия российского СМА-сообщества и личное участие всех заинтересованных в решении проблемы людей и организаций», – рассказывала ранее порталу Милосердие.ru учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА Ольга Германенко.
«В английском языке существует четкое различие в терминологии: есть «cure» – полное излечение от болезни, а есть «treatment» – лечение, поддерживающая терапия. И Спинраза – это второе», – напомнила она.
«В этой ситуации важно помнить: препарат не панацея. Даже если удастся затормозить развитие болезни, нам по-прежнему необходимо быть внимательными к своим родным, которые больны СМА и продолжать использовать необходимое медицинское оборудование, обучаться и выполнять ежедневные упражнения, массаж, дыхательную гимнастику… Никакое лекарство от СМА не будет работать эффективно, если не заниматься с ребенком дополнительно», – подчеркнула Ольга Германенко.
