Попечительский совет «Круга добра» утвердил для закупки препарат трикафта для детей с муковисцидозом от двух до пяти лет. Об этом сообщается на сайте фонда.
Трикафта позволяет увеличить продолжительность жизни больных муковисцидозом и сводит до минимума проявление тяжелых симптомов. Таргетный препарат нацелен на поврежденный ген, не затрагивая остальные процессы в организме. Ранее трикафту одобрил экспертный совет фонда.
Среди подопечных фонда много больных муковисцидозом: с 2021 года экспертным советом одобрены заявки на таргетную терапию для 1863 детей. В 2024 году по предписанию врачей терапию трикафтой получают 1389 подопечных в возрасте от 6 лет.
Предполагается, что обеспечение детей лекарством в форме гранул начнется с января 2025 года.
Также попечительский совет фонда «Круг добра» утвердил к включению в перечень для закупок препарат алглюкозидаза альфа для терапии болезни Помпе.
