Новое лекарство для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) Relyvrio (AMX0035) зарегистрировано в США, ранее его разрешили использовать в Канаде. При создании препарата использовались пожертвования, собранные в ходе интернет-челленджа Ice Bucket Challenge, участники которого обливались ледяной водой, чтобы привлечь внимание к проблемам людей с БАС, передает CNN.
Что такое боковой амиотрофический склероз
БАС – редкое заболевание, которое приводит к поражению двигательных нейронов, параличу и дистрофии мышц. Самый известный пациент с этим заболеванием – физик Стивен Хокинг.
Новый препарат, созданный компанией Amylyx Pharmaceuticals, замедляет развитие заболевания и может применяться отдельно или в сочетании с другими лекарствами, рассказали разработчики.
Лекарство снижает смертность пациентов с БАС на 44%, сообщает mosmedpreparaty.ru. По сведениям интернет-ресурса, его постоянный прием может продлить жизнь больных на 6–6,5 лет.
По словам производителей, стоимость лечения Relyvrio в США составит 158 000 долларов в год для тех, у кого нет медицинской страховки. При этом определенным категориям людей, у которых нет страховки или она не покрывает стоимость лекарства, его будут предоставлять бесплатно, заявили в фармкомпании.
Ранее были опубликованы выводы независимых экспертов, заявивших, что экономически эффективная цена этого препарата, при которой он уже приносил бы прибыль производителям, может составлять от 9100 до 30 600 долларов за годовой курс.
Регистрация Relyvrio в США откладывалась из-за того, что, по мнению регулирующих органов, не доказана в достаточной мере эффективность препарата, прошедшего лишь вторую стадию клинических испытаний с участием 137 пациентов. Нынешнее решение было принято после обещания Amylyx Pharmaceuticals отозвать лекарство, если проходящая сейчас третья стадия испытаний не подтвердит его преимущества. Ранее петицию пациентского сообщества с просьбой не задерживать регистрацию Relyvrio поддержали более 50 000 человек.
