Мыши с болезнью Штаргардта, редким заболеванием сетчатки глаза, приехали в Москву из китайского Сучжоу. Сейчас они находятся в Центре доклинических исследований Сеченовского университета, пишет Русфонд со ссылкой на Межрегиональную общественную организацию содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) «Чтобы видеть!»
Генно-модифицированные мыши – участники доклинических исследований генного препарата от болезни Штаргардта, сбор средств на проведение которых ведут сами пациенты. Жизнеспособную модель гена, поломка в котором вызывает болезнь Штаргардта, разработали в Сеченовском университете: после проверки в лаборатории на клеточных линиях теперь ее нужно проверить на лабораторных мышах.
Болезнь Штаргардта – одно из самых частых наследственных заболеваний сетчатки, которое встречается примерно у одного из 5–10 тысяч человек и проявляется в детстве, в возрасте от 5 до 10 лет. У пациента резко ухудшается центральное зрение из-за дистрофии сетчатки, в центре глаза образуется туманное пятно, которое не дает четко видеть. Остаточное зрение, как правило, не мешает ориентироваться в пространстве, но человек все равно испытывает сложности – например, в обучении.
