Фонд «Круг добра» расширил список детей с муковисцидозом, которые будут получать препарат оркамби. Теперь его выдадут всем нуждающимся в этом лекарстве. Это примерно 600 детей. Стоимость лечения на год составит около 6,28 млрд рублей.
Об этом сообщил глава фонда, протоиерей Александр Ткаченко, на заседании в Общественной палате РФ 26 августа. Он просит региональные минздравы ускорить подачу заявок на оркамби, чтобы все пациенты успели его получить в 2021 году.
Для всего сообщества это прекрасная новость, считает Ольга Пылаева, исполнительный директор благотворительного фонда «Острова». Ведь ранее, в мае 2021 года «Круг добра» принял решение, что это лекарство для коррекции мутации в гене смогут получать только 350 детей.
«Решением фонда «Круг добра» максимально расширен перечень пациентов, имеющих диагноз муковисцидоз, которые смогут получать препарат оркамби.
Это порядка 600 детей, с 2 до 18 лет. К ним относятся пациенты с конкретными частыми мутациями в гене CFTR, поэтому речь не идет о всех детях с муковисцидозом. Детей у нас около 3 тыс. человек.
Заболевание сложное, известно 2 тыс. мутаций и они могут быть в разных вариантах. Оркамби – пока единственный препарат, зарегистрированный в России. За рубежом есть и другие препараты, которые могут закрыть 90% потребности для пациентов с разными мутациями.
Оркамби действует на генетические причины муковисцидоза, поэтому важно, что лекарство теперь будут получать нуждающиеся дети вне зависимости от тяжести заболевания. Маленьким детям это особенно важно, так как позволит сохранить функцию легких, приостановит развитие болезни», – рассказала Ольга Пылаева «Милосердию.ру».
Согласно регистру в России около 4 тыс. пациентов с муковисцидозом. Фонд «Круг добра» рассматривает заявки только о помощи детям с орфанными заболеваниями.
Взрослые пациенты в большинстве своем не имеют доступ к генетическому лечению. Курс на год стоит 20-30 млн рублей.
