Руководитель БФ «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко обратился к производителю препарата Золгенсма, компании Novartis, с просьбой ускорить процесс регистрации в России этого лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА), которое называют самым дорогим в мире. 2 августа в преддверии заключения соглашения с Novartis фондом были пересмотрены решения об отказе в Золгенсме четырем детям, принятые ранее из-за неопределенности в сроках поставок препарата.
«Я не считаю правильным, что компания Novartis, продавая свой препарат на российском рынке, не проходит процедуру регистрации этого лекарства в России. Когда препарат Золгенсма будет зарегистрирован, у наших врачей будут четкие, понятные рекомендации по его применению. Поэтому я обращаюсь к руководству Novartis с настоятельным предложением ускорить регистрацию Золгенсмы в России», – говорится в видеообращении руководителя фонда.
До сих пор эксперты фонда при решении вопроса о назначении подопечным Золгенсмы могут руководствоваться лишь так называемым Консенсусом в отношении геннозаместительной терапии, где зафиксировано коллегиальное мнение ведущих профильных врачей.
Как рассказали в «Круге добра», в минувшие выходные там были получены документы из компании Novartis, свидетельствующие о достижении договоренностей по поставкам Золгенсмы. 2 августа параметры этих соглашений утвердил Попечительский совет фонда. Это позволило Экспертному совету БФ «Круг добра» в тот же день пересмотреть решения по четырем детям, которым раньше нельзя было обеспечить получение Золгенсмы в приемлемые сроки, до достижения предельного возраста применения препарата.
«Мы не можем гарантировать эффективность Золгенсма для данных пациентов, но мы не имеем права оставлять детей без лечения в то время, как родители отказались от других видов терапии» – заявил главный внештатный специалист Минздрава по генетике и член экспертного совета «Круга добра» Сергей Куцев.
«По условиям заключаемого Фондом «Круг добра» договора с Компанией «Новартис» стоимость препарата и другие параметры разглашены быть не могут. Однако с уверенностью можно сказать: компания «Новартис» пошла на серьезные уступки», – сообщили в фонде. Ранее в своем видеообращении отец Александр Ткаченко заявил, что не считает справедливым, «когда лекарство стоит свыше ста миллионов рублей».
Инъекция препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) от Novartis стоит примерно 2.1 миллиона долларов. Однако, для лечения болезни лекарство применяется однократно. Другие препараты, «Спинраза» (нусинерсен) и «Эврисди» (рисдиплам), уже зарегистрированные в России, значительно дешевле, но их необходимо принимать пожизненно. Ранее в БФ «Круг добра», созданном по президентскому указу для обеспечения тяжелобольных детей наиболее дорогими лекарствами, заявили, что к концу 2021 г. ту или иную терапию от СМА должны получать все дети, у которых подтвержден этот диагноз.
