Фонд «Круг добра» будет принимать заявки регионов на закупку по назначению врачей препарата золгенсма для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте до двух лет и с массой тела не выше 13,5 кг. Такое решение «практически единогласно» принял экспертный совет фонда.
«…За счет налогоплательщиков не могут быть оплачены эксперименты и клинические исследования, которые в мире принято проводить за счет самого производителя», – заявили в благотворительной организации.
По ее сведениям, в инструкции к золгенсме сказано, что «опыт применения препарата у пациентов двух лет и старше или с массой тела выше 13,5 кг ограничен, безопасность и эффективность препарата у данной группы пациентов не установлены».
«Насколько известно, компания-производитель еще ведет клинические исследования для пациентов старше двух лет», – подчеркнули в фонде.
Там объяснили, что уточнение критериев потребовалось, потому что регионы стали в массовом порядке просить перевести с других препаратов на золгенсму живущих там детей со СМА значительно старше двух лет.
Решение экспертов «Круга добра» подвергли резкой критике в профильном благотворительном фонде «Семьи СМА». Там назвали недопустимым введение дополнительных ограничений для назначения золгенсмы. Некоторые пациенты уже получили этот препарат по более мягким критериям, и, насколько известно, ни у одного из таких детей не возникло проблем с эффективностью или безопасностью лечения, заявили в БФ «Семьи СМА».
Теперь дети, чей вес или возраст превышает упомянутые нормы, не смогут получать золгенсму за счет «Круга добра», но, если лекарство назначено врачом, у них сохраняется право требовать его закупки регионом, пояснила «Милосердию.ru» руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко. Между тем, по ее словам, нынешнее решение основано на той же инструкции к препарату, что и предыдущее, дававшее более широкие возможности его использования. За прошедшее с тех пор время не было получено каких-либо важных данных, которые могли бы стать основанием для пересмотра ранее принятых норм, уверена эксперт.
Ранее вопрос о критериях назначения сверхдорогого препарата не раз становился предметом обсуждения экспертов и представителей НКО и вызывал общественные дискуссии. Для его применения был установлен ряд противопоказаний, в числе которых вес пациента свыше 21 кг, а также потребность в постоянном и долговременном использовании ИВЛ, использование гастростомы или зонда, наличие у пациента антител к аденовирусу, который содержится в золгенсме. Ограничения по возрасту пациента также вводились, но затем были отменены.
В настоящее время 94% детей со СМА получают один из видов терапии – рисдиплам или спинразу, требующие пожизненного приема, или золгенсму, которую достаточно ввести один раз. До недавних пор право ввозить золгенсму из-за особенностей послерегистрационного периода было только у фонда «Круг добра», и семьи, сами собравшие деньги на закупку, не могли самостоятельно купить препарат за рубежом и привезти его в Россию. В конце 2021 и в начале 2022 года медики пересмотрели несколько решений об отказе детям со СМА в золгенсме.
