Терапия разработана на базе геномного редактора CRISPR/Cas9 – это «генетические ножницы», которые не только очищают клетки от ВИЧ, но и меняют ДНК здоровых клеток таким образом, что они могут сопротивляться вирусу иммунодефицита.
«Истории успешного излечения пациентов от ВИЧ в результате трансплантации костного мозга натолкнули нас на мысль, что для полного избавления от вируса необходимо не только очистить организм, но и убрать все рецепторы CCR5 из иммунных клеток. Мы разработали гораздо более простую и применимую на практике процедуру, которая позволяет решить эту задачу при помощи инъекций генной терапии на базе CRISPR/Cas9», – говорит профессор университета Темпл в Филадельфии Камель Халили, которого цитирует ТАСС.
Сейчас полностью излеченными от ВИЧ признают лишь четырех человек на Земле. Первый из них – так называемый «берлинский пациент», американец Тимоти Браун, получивший иммунитет к вирусу после пересадки костного мозга. Схожим образом от вируса избавились «лондонский пациент», венесуэлец Адам Кастильехо, а также анонимные 53-летний «дюссельдорфский пациент» и женщина среднего возраста из США.
Они получили костный мозг от донора, чей геном содержал мутации в генах CXCR4 и CCR5, лишающие ВИЧ возможность атаковать иммунные клетки человека или значительно замедляющие его распространение. Носители некоторых таких вариаций генов не всегда избавляются от вируса, но они почти всегда предотвращают развитие иммунодефицита.
Профессор Халили и его коллеги разработали «набор инструкций» для системы редактирования генома – с помощью этой методики можно проводить терапию без хирургических вмешательств. Система смогла вырезать копии вируса из ДНК зараженных клеток, а также вносить мутации в ген CCR5. У 58% подопытных мышей терапия полностью подавила размножение ВИЧ в организме (исследование опубликовано в журнале Национальной академии наук США PNAS).
Теперь ученые собираются повторить свой эксперимент на приматах, а затем улучшить методику, чтобы она была еще эффективнее и безопаснее. Они уверены, что такой метод поможет бороться с ВИЧ как можно большему количеству людей и будет доступнее, чем пересадка костного мозга.
