Еще один препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) – рисдиплам (Эврисди) зарегистрирован в России. Об этом рассказала руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Информация о регистрации размещена в Государственном реестре лекарственных средств.
Рисдиплам воздействует на гены пациента, увеличивая выработку необходимых белков, дефицит которых является причиной СМА, рассказала ранее Ольга Германенко Милосердию.ru. Как и Спинраза, он должен приниматься пожизненно. Основное отличие нового лекарства в том, что его не вводят уколами в позвоночник, а получают в виде порошка, растворяют в воде и пьют, пояснила она.
«В случае одобрения Рисдиплам, являющийся сиропом для перорального применения, станет первым лекарством, которое возможно применять на дому для людей, живущих со СМА», – заявили ранее в фонде.
До сих пор Спинраза оставалась единственным зарегистрированным лекарством для больных СМА в России. Отсутствие возможностей ее введения в условиях местных больниц в ряде случаев использовалась как оправдание отказа местных властей закупать жизненно важный препарат.