Избыточные бюрократические процедуры и недостаток специалистов для их выполнения препятствуют регистрации в России препарата Спинраза, способного помочь больным со спинальной мышечной атрофией (СМА), рассказала порталу Милосердие.ru директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Ранее стало известно, что в Минздраве дали поручение решить вопрос ввоза этого препарата на территорию РФ и выдачи разрешения на его использование в НИКИ педиатрии им. академика Вельтищева.
Решение было принято после просьбы родителей двухлетней девочки со СМА о ее направлении на лечение за рубеж из-за невозможности получать лекарство в России. Ранее семье заявили, что для лечения незарегистрированным препаратом следует дождаться ухудшения состояния девочки, когда она уже будет прикована к постели. После обращения к уполномоченному по правам ребенка в Петербурге комиссия Минздрава рассмотрела просьбу родителей. Большинство ее членов поддержало их позицию, однако в итоге было решено попытаться организовать лечение в России.
– В настоящий момент препарат Нузинерсен (торговое наименование – Спинраза) – единственный в мире препарат, одобренный для терапии СМА для всех типов и возрастов, – сообщила Ольга Германенко. – Препарат уже применяется в США и в Европейских странах. О решении зарегистрировать Спинразу в России известно давно, на Конференции СМА в октябре 2017 года представители компании Biogen – производителя лекарственного препарата – официально подтвердили это намерение. Кроме того, как орфанный препарат он будет регистрироваться по упрощенной процедуре.
Но на настоящий момент документы на регистрацию все еще не поданы. Причина – в требованиях российской стороны провести перед этим проверки производственных площадок, где изготовляется лекарство, на соответствие локальным нормам производственной практики. И с прошлого года по настоящее время мы все еще в ожидании завершения инспекций и заключения, без которого документы не могут быть поданы и процедура регистрации не может быть запущена.
Инспекторов, которые должны проводить эту проверку, недостаточно. Образуется огромная очередь на то, чтобы их пройти, требуется длительное ожидание. И сейчас проверка производства Спинразы так и не завершена, хотя о ее проведении производитель попросил еще осенью 2017 года. Мы надеемся, что проверки закончатся в середине 2018 г., и лишь после этого документы на регистрацию могут быть направлены к регулятору.
Эта бюрократическая история уносит жизни большого количества пациентов. Документы уже могли бы быть поданы, и препарат уже мог бы быть зарегистрирован в стране. Упрощенная процедура регистрации орфанных препаратов согласно ст.26 61ФЗ предусматривает экспертизу лекарственных средств в срок не превышающий 80 рабочих дней. Но проверка производства занимает колоссальное количество времени, намного больше, чем сама регистрация препарата. Для многих пациентов это значит – не получить вовремя лекарство, сильно ухудшить состояние, для некоторых – умереть. Ведь со СМА есть и пациенты, у которых срок жизни без лечения измеряется месяцами.
Семья Евы (имя изменено – прим. ред.) борется за ее лечение, для них это очень важно. У девочки не самый тяжелый тип болезни, она может самостоятельно сидеть, передвигается в коляске и может без лечения дожить, допустим, до 10-15 лет, но какой ценой? Болезнь носит прогрессирующий характер и отсутствие лечения значит, что ребенок теряет шанс на сохранение хотя бы тех способностей, которые есть сейчас и в перспективе ожидать полной обездвиженности и дыхательных нарушений.
И то, что родителям предлагается ожидать значительного ухудшения состояния ребенка для того, чтобы добиться терапии, это, как минимум, негуманно, не человечно. Ждать, когда станет совсем плохо, чтобы начать лечение по жизненным показаниям — это не то, что мы ждем от системы здравоохранения. Гораздо проще и эффективнее лечить тогда, когда еще есть что лечить и сохранять состояние ребенка, чем потом, когда он сляжет, начинать что-то с этим делать.
– Речь не только о регистрации, но и разрешении на ввоз?
Да, есть особая практика применения незарегистрированных препаратов в России. Пока препарат не зарегистрирован в стране, легально приобрести или использовать его здесь практически невозможно. Есть две процедуры, связанные с применением незарегистрированных лекарственных препаратов. Первая: если лечение в стране определенного заболевания недоступно вообще — есть гарантированная государством возможность не оставлять своего гражданина в опасности и оплатить его лечение за рубежом. Для этого необходимо получить положительные рекомендации консилиума федеральной медицинской организации. Теоретически это возможно, но на практике практически не происходит. Среди наших пациентов с СМА таких случаев пока нет.
Второй вариант: ввоз незарегистрированного препарата по жизненным показаниям. Именно этот вариант предлагает нашим пациентам Минздрав в ответах на запросы семей: запросите, мы вам в течение 5 дней дадим разрешение на ввоз. Но это не решает двух проблем. Первая – где препарат будет вводиться. Лечение препаратом Спинраза требует проведения интратекальной инъекции. Это должно делаться в клинике имеющими соответствующую квалификацию врачами, которые берут на себя определенную ответственность, особенно в случае терапии незарегистрированным лекарственным препаратом.
Вторая, и главная – кто за него будет платить. Разрешение на ввоз незарегистрированного препарата никак не решает вопрос с финансовым обеспечением
Цена действительно довольно высокая, это порядка 90 тысяч евро за инъекцию. В первый год лечения их требуется семь. Терапия пожизненная, четыре инъекции в год на второй и последующий годы. Это неподъемные деньги для обычной семьи. У семьи таких денег нет, благотворительные фонды тоже здесь вряд ли смогут помочь, т.к. терапия не может прерываться. Вопрос с финансовым обеспечением лечения стоит очень остро.
Мы платим налоги, мы рассчитываем на свою систему здравоохранения, но она сейчас пробуксовывает как раз именно в таких случаях, когда ситуация катастрофична, а лечение стоит безумно дорого. У нас таких детей в реестре 552 человека. И, к сожалению, без лечения мы теряем по 4 ребенка в месяц, только из тех, что нам известны. А каково родителям, которые знают, что где-то в мире есть лечение, но оно оказывается недоступным для их ребенка?
– Если Спинраза будет зарегистрирована, государство будет ее оплачивать?
– Это сложный вопрос. К сожалению, в России процедура регистрации, одобрения лекарственного средства не означает, что пациенты начнут им обеспечиваться и расходы на это лечение возьмет на себя система здравоохранения. Но после регистрации препарата в стране у пациентов будет больше шансов получить лечение. Тем не менее, в любом случае после регистрации препарата необходимо будет решать каким образом будет происходить своевременное лечение для этой группы пациентов.
В нашей стране – одна из самых коротких в мире процедур регистрации новых лекарств, особенно орфанных препаратов – если все идет гладко, если не запрашивают дополнительные документы. Но все это лишают смысла длительные процедуры проверки производства, без которых невозможна подача документов на регистрацию.
Насколько мне известно, в Госдуме готовится ко второму чтению закон, позволяющий подачу регистрационного досье до момента окончания проверок, т.е. производить проверки параллельно процессу экспертизы нового лекарственного продукта регулятором. Мне кажется, это был бы очень грамотный шаг, который в дальнейшем мог бы помочь быстрее доносить инновационную терапию для пациента.
