Орфанные лекарства получить в России сложно, считают 84% врачей. Это отмечается в исследовании, проведенном АНО «Центр помощи пациентам «Геном» совместно с «Домом Редких» и «Фармпробегом», сообщают 9 июля «Известия». В сравнении с прошлым годом, статистика показывает рост проблем в этой сфере.
Основные сложности из-за того, что незарегистрированные препараты отсутствуют, бывают перебои с поставками, лекарства недоступны в регионах.
52% врачей также рассказали, что постановка диагноза орфанному пациенту затягивается на год и больше.
79% представителей медсообщества считают, что систему обеспечения орфанных пациентов нужно менять.
Они предлагают расширить федеральный перечень редких болезней и список лекарств, сделать доступными незарегистрированные препараты.
На данный момент федеральный бюджет оплачивает лекарства больным гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, неуточненной апластической анемией, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта–Прауэра).
Не включены в перечень ряд заболеваний, среди которых болезнь Фабри и пароксизмальная ночная гемоглобинурия.
Председатель Всероссийского общества инвалидов Михаил Терентьев назвал ситуацию сложной. По его словам, около 15 орфанных болезней остаются на регионах. И им нужна помощь федерального центра.
