С вступлением в силу нового закона «Об обращении лекарственных средств» ввоз незарегистрированных орфанных препаратов, которые необходимы пациентам с редкими и угрожающими жизни заболеваниями, не упростится, а вот процедура регистрации таких препаратов – значительно усложнится.
Многие орфанные («сиротские») лекарственные препараты, предназначенные для лечения редких угрожающих жизни заболеваний, невозможно приобрести в российских аптеках – иностранные фармпроизводители предпочитают эти препараты здесь не регистрировать. Доход от продажи этих препаратов – по определению очень дорогих, а значит, малодоступных – может даже не покрыть затрат на их вывод на рынок (одна только предрегистрационная экспертиза инновационного препарата стоит сегодня около 15 тыс. евро).
В США, ЕС, Японии и некоторых других странах проблема обеспечения пациентов орфанными препаратами решается очень просто – их производителям предоставляются преференции на всех этапах жизни препарата. Самая главная преференция, которую дает «сиротский» статус, – эксклюзивность в отношении медицинских показаний. Это значит, что в течение 10 (ЕС), 7 (США) и 5 (Япония) лет после вывода препарата на рынок по этому показанию больше не будет зарегистрировано ни одного препарата. Дело в том, что разработка орфанных препаратов занимает гораздо больше времени, чем разработка любых других, – до 15 лет. Одна из причин – очень долгий набор пациентов в клинические исследования, который может длиться годами (нормальная скорость набора пациентов – от нескольких дней до нескольких недель). Поэтому случается так, что, когда препарат уже готов к выводу на рынок, его патентная защита уже истекла, а появление препарата – аналога (дженерика) означает, что инвестиции вернуть не удастся. И эти 7-10 лет эксклюзивности, то есть монопольного положения на рынке, помогают разработчику вернуть вложенные средства.
В России проблему обеспечения пациентов дорогостоящими орфанными препаратами таким образом не решить – как российских производителей ни поощряй, инновационные препараты они разрабатывать не в состоянии. Остается три пути. Во-первых, можно стимулировать иностранные компании выводить такие препараты на российский рынок, финансируя их госзакупку. Во-вторых, можно переложить ответственность за регистрацию орфанных препаратов с производителей на государство, чтобы по крайней мере обеспечить их физическую доступность в аптеках. Наконец, можно максимально упростить ввоз незарегистрированных препаратов по индивидуальным показаниям.
На редкость дорого и сложно
Конечно, обеспечение всех пациентов с редкими заболеваниями необходимым лечением за государственный счет – самый эффективный способ привлечения производителей на рынок. Если принять американско-европейские стандарты определения «сиротского» статуса болезни (5-7,5 пациентов на 10 тыс. человек), то все заболевания, входящие в перечень госпрограммы «Семи нозологий», относятся к «сиротским». И по некоторым из них регистрируются все новые и новые препараты – например, для лечения болезни Гоше в конце прошлого года в дополнение Церезиму, который сейчас закупается по госпрограмме, был зарегистрирован препарат Завеска другого производителя. Он в список закупаемых препаратов пока не вошел, но интерес компании к рынку – налицо. Однако расширения перечня нозологий и увеличения финансирования по этой программе в ближайшем будущем не предвидится – уже сейчас на нее расходуется более 30 млрд рублей в год.
Если пока государство не компенсирует медикаментозное обеспечение лечения редких болезней, то, по крайней мере, следует разработать механизм наибольшего благоприятствования для получения таких препаратов от фирм-производителей, а также максимально упростить процедуру ввоза, когда пациенту жизненно необходимо незарегистрированное лекарство», – говорит директор департамента аналитики и консалтинга ЦМИ «Фармэксперт» Николай Беспалов.
Что касается упрощения регистрации орфанных препаратов, то в первоначальном, июльском варианте законопроекта «Об обращении лекарственных средств» было дано определение орфанным препаратам (к ним относились препараты, вошедшие в некий «перечень») и введено положение об их ускоренной регистрации – за 90 дней. «Нигде в мире не составляется перечень орфанных препаратов. Орфанный статус присваивается по заявлению производителя. Такой порядок с февраля 2008 года действовал и в Росздравнадзоре», – поясняет «Милосердию» на условиях анонимности бывший сотрудник Росздравнадзора.
С февраля 2008 года в Росздравнадзоре была введена практика приоритетного рассмотрения документов на регистрацию редких препаратов. «Производитель готовил справку о препарате – встречаемость заболевания, текущее лечение, преимущества, статус в ЕС и США. Мы выдавали решение – назначать приоритетное рассмотрение или нет», – говорит сотрудник ведомства. При назначении приоритетного рассмотрения сроки регистрации сокращались с обычных полутора лет до полугода. В условиях незакрепленности определения орфанного препарата в законодательстве это была псевдолегитимная процедура, а иностранные производители с опаской относятся к таким нормам, говорит директор Ассоциации международных фармпроизводителей Владимир Шипков, отмечая, что норма вес же работала и некоторые компании ей воспользовались. Когда экспертиза и регистрация препаратов, которой ведает Росздравнадзор, будет передана Минздраву (это одно их основных новшеств закона), есть вероятность, что эта практика будут отменена, говорит Владимир Шипков. В Минздравсоцразвития бытовало мнение, что Росздравнадзор безответственно регистрирует препараты, потому что денег на лечение все равно нет. Мол, лучше бы пациенты и не знали о наличии этих препаратов, делится сотрудник ведомства.
Кроме того, из-за желания Минздравсоцразвития внедрить практику локальных регистрационных исследований для уже зарегистрированных на западе препаратов, орфанные препараты рискуют никогда не быть зарегистрированными. «Для отдельных клинических исследований орфанных препаратов в России никогда не хватит пациентов. На пяти пациентах западные компании испытания проводить не станут, потому что это не соответствует международным стандартам», – говорит Владимир Шипков.
В финальной версии законопроекта, который был в первом чтении принят Госдумой 29 января, все фактически вернулось «на круги своя». Нет ни определения орфанного препарата, ни положения об ускоренной регистрации.
Шило на мыло
Сегодня, при еще действующем законе «О лекарственных средствах» ввоз незарегистрированной партии препаратов (не обязательно орфанных) был возможен только по индивидуальным жизненным показаниям пациента при наличии разрешения Росздравнадзора. Чтобы получить разрешение Росздравнадзора, нужно, чтобы необходимость назначения обосновал консилиум врачей. Такие полномочия есть только у трех учреждений – Российской детской клинической больницы, Федерального центра гематологии и Санкт-Петербургского института детской гематологии и трансплантологии им. Раисы Горбачевой. При этом при растаможке нужно заплатить 30% стоимости лекарства в качестве таможенного сбора и НДС.
Новый закон формально сокращает сроки получения разрешения до пяти дней, но сама процедура «не облегчается ни на йоту», считают эксперты. При этом саму возможность рассмотрения документов в пятидневный срок они считают нереальной. «Я не знаю таких ситуаций, когда документы могут быть рассмотрены на 5 дней. Все сроки, прописанные в законе, взяты «с потолка». 5 дней – это смешно. Три дня занимает только регистрация в канцелярии», – говорит бывший сотрудник Росздравнадзора.
Таможенные сборы на препараты отменить не удалось, потому что Минфин против их отмены, поясняла глава Минздравсоцразвития Татьяна Голикова. Не отменена и необходимость собирать консилиум, чтобы получить разрешение. «Барьеров не должно быть совсем. Чтобы получить разрешение на ввоз, должно быть достаточно того, что врач выписал препарат. В крайнем случае возможно согласование с главным специалистом субъекта РФ», – считает председатель Общественного совета по защите прав пациентов при Росздравнадзоре Александр Саверский.
Однако шанс, что орфанные препараты будут узаконены, все еще есть. Второе чтение законопроекта назначено на 8 марта, а после первого чтения депутат Татьяна Яковлева, член комитета по охране здоровья, пообещала, что ко второму чтению будут внесены поправки, включающие определение «орфанных лекарств», а также механизм финансирования закупок, разработки, лицензирования и закупок.
Андрей МИТИН
См. также: «Сироты» на фармакологическом рынке
Сиротские лекарства вне закона
В лечении редких болезней должно быть заинтересовано государство
