Обманчивая простота
Научные достижения, связанные со стволовыми клетками и регенеративной (восстановительной) медициной в целом, часто объявляются прорывами в будущее. И в каком-то смысле это справедливо. Каждая новая, пусть сравнительно небольшая высота, взятая учеными на этом пути, приближает нас к тому времени, когда врачи смогут не просто бороться с симптомами хронической болезней при помощи лекарств, но и воздействовать непосредственно на ее причину, восстанавливая поврежденный орган, ткань или систему организма.
Научный прорыв, однако, далеко не всегда равен прорыву практическому, и это вызывает разочарование не только у пациентов, но и у самих медиков.
На первый взгляд, принцип лечения стволовыми клетками кажется простым. Берем стволовые клетки у донора (или у самого пациента), вводим их в пораженный орган или ткань, где они дифференцируются, то есть превращаются из стволовых (пока что безличных) в клетки с нужными нам характеристиками – эпителиальные, мышечные, костные, клетки печени или мозга. Мышцы и кости восстановлены, печень начинает работать исправно, мозг выключает паралич.
Простота эта, однако, обманчива. Несмотря на то, что только в США около 600 клиник предлагают свои услуги по лечению стволовыми клетками самых разных болезней, от спортивных травм до злокачественных новообразований, научно выверенных и широко применяемых в мире клеточных терапий до обидного мало.
Это, прежде всего, лечение злокачественных заболеваний крови при помощи пересадки костного мозга, содержащего донорские гемопоэтические стволовые клетки. Терапия эта кажется нам уже вполне привычной, и ничего особенно инновационного мы в ней не видим.
Еще один пример регенерационной клеточной терапии – это лечение ожогов. При помощи биопсии изолируются клетки кожи пациента и в специальной лаборатории достаточно быстро выращиваются миллионы таких же клеток, которые затем наносятся на поврежденные участки тела.
Вот, пожалуй, и все. Негусто за более чем 20 лет исследований с учетом того, что первая пересадка костного мозга была выполнена в 1959 году.
Прибыльный бизнес
В марте 2018 года специальная комиссия британских ученых под руководством профессора отделения клеточной и матриксной биологии и регенеративной медицины Манчестерского университета Джулио Коссу опубликовала отчет «Стволовые клетки и регенеративная медицина», выполненный по поручению медицинского журнала «Ланцет» (Lancet Commission: Stem cells and regenerative medicine.)
Комиссия анализирует достижения регенеративной медицины, но при этом с горечью отмечает, что к пациенту сегодня пришли, в основном, методы, не являющиеся отработанными, точными и безопасными, причем практикуются они в коммерческом, а не страховом или государственном секторе.
Комиссия резко критикует частные медицинские центры, которые извлекают немалые доходы, предоставляя услуги больным, находящимся в критической ситуации. Так в одной из клиник Флориды пациентам вводили внутривенно или непосредственно в спинной мозг плюрипотентные стволовые клетки, полученные из жировой ткани, хотя нет никаких исследований, показавших бы эффективность такой терапии именно для тех конкретных заболеваний, от которых страдали пациенты.
Кроме того, в клинике не соблюдались процедуры по предотвращению микробного заражения используемых стволовых клеток, что подвергало пациентов риску инфекционных болезней.
Строгие государственные стандарты и санкции за их нарушение, считает комиссия специалистов, – это то, что абсолютно необходимо для предотвращения порочной практики спекуляции на отчаявшихся пациентах.
В странах же, где государственное регулирование медицины не является достаточно строгим, работают частные клиники, принимающие «медицинских туристов». Последствия для таких пациентов в ряде случаев оказываются самыми трагическими, вплоть до агрессивных злокачественных опухолей.
Использование стволовых клеток связано с рядом проблем, без преодоления которых не обойтись. Как направить их в нужную точку организма? Как индуцировать их дифференциацию в ту ткань, которая нужна врачам для замещения пораженной? И, наконец, как предотвратить превращение стволовых клеток в раковые?
Но есть и хорошие новости
Исследователи, занимающиеся легитимным экспериментированием со стволовыми клетками, одной из важнейших задач считают снижение вероятности осложнений во время клинических испытаний терапии. Ученые делают это двумя способами: либо вводят точно отмеренное количество стволовых клеток, либо индуцируют их дифференциацию в нужный тип клетки в пробирке, а затем подсаживают их пациенту.
Такая практика одобрена контрольными медицинскими ведомствами в США и Европе. И тут есть примеры, действительно, вселяющие оптимизм.
Сегодня главный кандидат на регенерацию – сердце.
Вот сравнительно небольшое и тем не менее весьма значимое исследование международной группы ученых. В нем приняли участие 11 пациентов, перенесших инфаркт. Повреждение сердечной мышцы при инфаркте до недавнего времени считалось неизлечимым, но в данном случае у всех 11 человек площадь рубцовой ткани сократилась на 40% после того, как врачи пересадили туда аллогенные (то есть полученные не от самого пациента, а от донора) мезенхимальные стволовые клетки.
Пациентов наблюдали в течение года, и улучшения в работе сердца были стабильными. Это, однако, могло произойти не только в результате регенерации ткани, но и благодаря аортокоронарному шунтированию, именно во время этой операции больным пересадили стволовые клетки.
Ученые планируют новое исследование, в котором будут две группы пациентов: одна пройдет только шунтирование, другая – шунтирование и трансплантацию клеток. Разница в реабилитации (или ее отсутствие) позволит оценить эффективность инновационного метода.
Это далеко не единственная работа такого рода. Сама концепция регенерации сердечной мышцы при помощи стволовых клеток уже признана жизнеспособной.
Однако кардиологам еще предстоит выяснить, какие именно клетки лучше всего использовать для трансплантации: плюрипотентные стволовые, мезенхимальные стволовые (выделенные преимущественно из костной или жировой ткани), стволовые клетки пуповинной крови или иной тип.
Вот в этом подробном обзоре обсуждаются также различные методы доставки стволовых клеток в сердечную мышцу, варианты подготовки самого органа к трансплантации и прочие детали процедуры.
Все очень конкретно и очень серьезно, так что шансы на то, что мы увидим, как это станет официально одобренной медицинской практикой, очень высоки.
Еще один диагноз-кандидат – это сахарный диабет первого типа. Здесь исследования пока что не дошли до стадии экспериментов на человеческой модели, но важнейший прорыв совершен – ученые научились превращать стволовые клетки в полноценные β-клетки поджелудочной железы, производящие инсулин, а ведь на это потребовались годы упорного труда!
Более того, подсадив их мышам-диабетикам, экспериментаторы полностью восстановили способность их поджелудочных контролировать уровень глюкозы в крови.
Группа исследователей Вашингтонского университета, совершившая этот прорыв, уже сейчас способна произвести до миллиарда человеческих β-клеток в месяц, но прежде чем проводить клинические испытания метода на человеческой модели, необходимо тщательно проработать все вопросы безопасности.
За все приходится платить
И научные эксперименты, и уже существующие терапии стволовыми клетками очень дороги, ведь они нуждаются в высоко технологичном оборудовании и специалистах с исключительной квалификацией. Бюджетная медицина в большинстве стран не может себе позволить подобные расходы, и это становится барьером для отработки и совершенствования методов в сфере государственного здравоохранения.
«Регенеративная медицина может принести огромные плоды, но при соответствующих огромных затратах, и недостаток средств сегодня ограничивает ее применение, даже если шанс будущей экономии расходов в результате ее внедрения высок», – пишут авторы отчета, опубликованного в «Ланцете».
Для того, чтобы регенеративная медицина стала реальной практикой, нужен переход на новый уровень в науке, в практике клинических испытаний, в регуляции экспериментальных методов и правил того, как действуют на этом поле разные «игроки», от крупных научных и фармацевтических компаний до рядовых врачей.
Это требует, по мысли экспертов «Ланцета», серьезного переосмысления всего общественного договора о том, как и за счет чего должны развиваться инновационные технологии в здравоохранении.
Как сказал профессор Коссу в своем интервью изданию Medical News Today, развитие регенеративной медицины – это вызов глобального масштаба для ученых, врачей, пациентов, их семей, законодателей, общества в целом.
Справимся ли мы с этим вызовом? Очень хотелось бы дать положительный ответ на этот вопрос.
Источники:
Are stem cells and regenerative medicine living up to their promises?
