Хорошая для отечественной медицины новость: Министерство здравоохранения РФ завершает подготовку проекта Федерального закона о внесении изменений в законодательство об обращении лекарственных средств. Заместитель министра здравоохранения Игорь Каграманян сообщил, что терминология Федерального закона пополнится таким понятием, как «орфанное лекарственное средство».
Скоро, по словам замминистра, будут внесены изменения в регистрационную процедуру для лекарственных препаратов, а для орфанных лекарств введут особую процедуру для регистрации, видимо, ускоренную. Об этом мы узнаем через некоторое время: И. Каграманян пообещал, что проект вынесут на всенародное обсуждение, с текстом его мы сможем ознакомиться на официальном сайте Министерства здравоохранения, где появиться он должен до 1 ноября текущего года.
Орфанные препараты — это фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые называют также орфанными («сиротскими») болезнями, встречающимися у одного человека из двух тысяч. Это фенилкетонурия, муковисцидоз, множественная миелома, хронический миелолейкоз, болезнь Гоше, глиома и другие. Разработка и производство лекарств для редких заболеваний является наукоемким и, следовательно, весьма дорогим процессом, который в силу малочисленности потребительского рынка коммерчески не оправдан. Именно поэтому обеспечение таких больных жизненно важными лекарствами становится вопросом политической воли руководства. Государство должно оказать финансовую поддержку компаниям, разрабатывающим и производящим лекарства для лечения орфанных болезней и упростить их вывод на рынок.
Впервые это произошло в США. Началось с того, что в 1982 г. совершенно замечательная женщина, Абби Мейер, отказалась поверить в то, что ее сын, страдавший от редкого заболевания — синдром Туретта — останется без препарата, который существенно улучшал его состояние в процессе клинических испытаний. Когда эксперимент закончился, врач, у которого наблюдался мальчик, сообщил: «Лекарство производиться не будет: рынок для него слишком маленький, ведь синдром Туретта — заболевание очень редкое». Абби была потрясена. «Как же так? Я не могла поверить в то, что фирма «Джонсон и Джонсон», имеющая репутацию компании, для которой забота о малышах является приоритетом, может отказаться от помощи тяжело больным детям», — вспоминает она.
Абби начала бить во все колокола. Она обзванивала семьи, в которых были больные редкими заболеваниями, писала письма в газеты и журналы, встречалась с представителями фирмы «Джонсон и Джонсон». Удивительно, но факт: представители сообщили Абби Мейер, что несут ответственность за финансы своих акционеров и не могут позволить себе убыточное производство, однако через некоторое время фирма возобновила производство того самого лекарства. Еще одной победой Абби стало создание Национального комитета по редким заболеваниям (National Organization for Rare Disorders), который в 1983 году добился принятия Конгрессом США закона об орфанных препаратах (Orphan Drug Act). Согласно этому закону, компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения «сиротской» болезни, от которой страдают менее 200000 человек в Соединенных Штатах, в течение семи лет обладают исключительным правом продажи данного препарата, а кроме того, получают серьезные налоговые льготы. Редких болезней мире насчитывается до 7 тысяч, и в США к 2010 году были разработаны орфанные препараты для 200 из них, наиболее актуальных для страны.
В декабре 1999 года аналогичный закон был принят Европейским парламентом. В странах Европейского Союза статус орфанного препарата дает его производителю исключительное право продажи в течение 10 лет. При Европейском медицинском агентстве создан специальный комитет по орфанным препаратам, который следит за исполнением законов оборота орфанных медицинских средств, отслеживает возникающие проблемы и работает над совершенствованием законодательства в этой области.
С 1983 года по 2010 в США были зарегистрированы 353 орфанных препарата, орфанный статус был предоставлен 2116 фармацевтическим компонентам. Для сравнения — за 10 лет до принятия закона об орфанных препаратах, было выпущено менее 10 таких лекарств.
Законы об орфанных препаратах существуют в Австралии, Сингапуре, Японии. В России, где орфанными заболеваниями страдают по разным подсчетам от 1,5 до 5 миллионов жителей, речь идет пока что даже не о подготовке такого закона, а лишь о введении в закон об обращении лекарственных средств самого термина «орфанное лекарственное средство». Медики и пациенты надеются на то, что будет прописана ускоренная процедура регистрации таких препаратов, однако, и это пока что лишь предположение. Но даже введение понятия орфанного препарата в уже действующий закон стало возможным только после того, как в 2011 году приняли новый Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации», в котором впервые появляется понятие орфанного заболевания, описываются его критерии. Стоит ли говорить, что практически все лекарства для лечения редких заболеваний приходится ввозить из-за рубежа.
Ныне действующий федеральный закон Российской Федерации «Об обращении лекарственных средств» был принят Государственной Думой 12 апреля 2010 года. За два месяца до этого, 15 февраля 2010 года, в Международный день детей с онкологическими заболеваниями, благотворительный фонд «Подари жизнь» направил депутатам письмо о необходимости внести изменения в проект закона. Письмо было составлено совместно с ведущими специалистами в области детской онкологии и гематологии и фондом «Адвита». Увы, тогда парламентарии проголосовали за закон, не прислушавшись к просьбам медиков, пациентов и благотворительных организаций прописать процедуру регистрации орфанных препаратов в России и обеспечить их доступность для пациентов через фармацевтические организации и сеть аптек в нашей стране. В результате десятки наименований жизненно необходимых лекарств отсутствуют на российском рынке, ограничивая доступ граждан к медицинской помощи.
Однако проблема не ограничивается отсутствием предусмотренной в законном порядке процедуры регистрации орфанных лекарственных средств. В России нет регистра больных орфанными заболеваниями. К сожалению, мы не знаем даже приблизительного количества таких больных, разброс в подсчетах колоссальный: от полутора миллионов до пяти! Для того чтобы закон заработал, нужно хорошо себе представлять масштаб его действия, размер целевой группы, а потому создание регистра больных само по себе является первостепенной задачей.
Новый министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова на недавнем совещании с представителями фармакологической отрасли сообщила о том, что в Минздраве в настоящее время рассматриваются разные модели лекарственного страхования, и в декабре нынешнего года должна появиться Концепция лекарственного обеспечения граждан.
К этому времени регионам поручено составить списки пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, которые войдут в федеральный регистр. Регионы, однако, не торопятся составлять списки: пока не ясно, за счет каких средств будут производиться закупки, федеральных или региональных, местные власти не особенно хотят увеличивать давление на собственный бюджет. Да и как составить регистр больных, если в регионах чрезвычайно плохо обстоят дела с диагностикой орфанных заболеваний. В стране единицы специализированных учреждений, нет образовательных программ для терапевтов и педиатров, которые первыми должны заподозрить редкую болезнь у пациента и направить его на углубленную диагностику. Нет и разработанных стандартов лечения для большинства орфанных заболеваний…
В феврале 2012 года на сайте Минздравсоццразвития опубликовали перечень из 230 редких заболеваний, считающихся жизнеугрожающими и приводящими к инвалидности, однако Министерство здравоохранения официально признало жизнеугрожающими лишь 24 из них. Это означает, что региональные власти не отвечают за обеспечение лекарствами пациентов, страдающих другими болезнями из первоначально опубликованного списка. Вне спасительного реестра из 24 наименований оказалось, например, такое заболевание, как миелодисплатический синдром, который постепенно приводит к острому лейкозу. На сегодняшний день это заболевание является одной из самых сложных проблем гематологии, и ни медики, ни пациенты не могут понять, каким образом оно исчезло из списка жизнеугрожающих, ведь оно отвечает всем критериям, указанным в законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»: редко встречается, угрожает жизни больного, лечится патогенетически с помощью зарегистрированного в России и применяемого во многих странах мира препарата.
По данным благотворительного фонда «Подари жизнь», оказывающего помощь детям с редкими заболеваниями, наибольшее число орфанных лекарств в России нужны для лечения разных форм рака (острые лимфобластные лейкозы, полиомиелоцитарные лейкозы, хронический миелолейкоз и другие), однако онкогематологические заболевания также не были включены в список жизнеугрожающих. Пациенты, их близкие, врачи и благотворители вынуждены самостоятельно заботиться о том, чтобы купить орфанные лекарства за рубежом и в кратчайшие сроки доставить их в Россию. Для этого необходимо оформить разрешение Росздравнадзора на применение препарата, договориться о продаже лекарства с аптеками или фармдистрибьюторами за рубежом, найти средства на покупку, найти «оказию» — то есть человека, который сможет купить орфанное лекарство и доставить в Россию, заплатить при таможенной очистке 30% от стоимости лекарства. Все это абсолютно не под силу рядовому гражданину, а тем более тяжелому больному или родственнику, осуществляющему уход за ним. Не удивительно, что часто пациенты погибают, не получив лечения.
На сайте фонда можно прочитать расписанную буквально по дням историю спасения 11-летнего Ромы Полещука, которому для лечения лимфобластного лейкоза был необходим препарат «Эрвиназа». Лекарство не было зарегистрировано в России, купить его можно только за рубежом по цене 8 тысяч евро за курс — и только чтобы найти дистрибьютера, родители мальчика потратили месяц! Далее — поиск благотворителей для организации сбора средств, и еще целый месяц согласований в разных инстанциях, чтобы получить разрешение на ввоз «Эрвиназы». Когда отец мальчика получал лекарство, доставленное из Лондона, в аэропорту Домодедово, его ждал очередной шок: таможенные платежи составили 18033 рубля, таких денег у него с собой не оказалось и пришлось просить знакомых привезти необходимую сумму в аэропорт… Увы, это история не единственная и не самая печальная, потому что лекарство больной мальчик все-таки получил.
Самое поразительное в положении дел с орфанными препаратами даже не то, что родные и близкие пациента испытывают колоссальные трудности с ввозом незарегистрированных в нашей стране препаратов. Возмутительно то, что когда препарат зарегистрирован и пациент имеет по закону право на его бесплатное получение, это далеко не всегда означает, что орфанное лекарство ему обеспечено. Так пятнадцатилетняя Настя Федулова из Челябинска, больная мукополисахаридозом, ни разу (!) не получила прописанного ей препарата «Наглазим». Лекарство производится в США, но оно зарегистрировано в России и по закону больные этим редким заболеванием имеют право на его бесплатное получение (цена годового курса — 20-25 миллионов рублей). Несмотря на то что родители выиграли суд у местного Минздрава, региональные власти отказываются оплачивать лекарство: нет денег в бюджете, и точка. В таком же положении еще две девочки из Челябинской области, Лена и Юля Первухины.
Что говорить о провинции, если деньги на орфанные препараты не всегда есть в бюджете северной нашей столицы, Санкт-Петербурга, где 326 детей страдают редкими заболеваниями. Родители петербуржца Юры Веселова, больного мукополисахаридозом, также в 2011 году судились с городским комитетом здравоохранения, однако мальчик до сих пор периодически остается без жизненно необходимого лекарства.
Год назад мы писали про то, как без лечения остались больные рассеянным склерозом, а ведь это заболевание входит в государственную программу «Семь нозологий», и закупки необходимых препаратов осуществляются на федеральном уровне. Увы, выбор препарата не на конкурсной основе, а лишь по принципу минимальной цены предложения на тендере привел к тому, что закупленные лекарства вызвали у многих больных ухудшение состояния.
Чего же ждать от внесения в закон об обращении лекарственных средств понятия «орфанные препараты»? Станут ли спасительные для тяжелобольных людей лекарства более доступными? Хотелось бы ответить на этот вопрос утвердительно. Однако понятно, что даже ускоренная процедура регистрации орфанных препаратов не спасет больных, пока федеральные и региональные власти не оценят масштаба проблемы, не озаботятся усилением диагностической базы, не составят регистра орфанных больных, пока Министерство здравоохранения не придаст статуса орфанных для всех жизнеугрожающих болезней, не разработает стандартов лечения для них, не договорится с местными администрациями об адекватном финансировании, не изменят порядок государственных закупок лекарственных препаратов. А еще было бы замечательно, если бы при Минздраве появился орган, аналогичный Комитету по орфанным препаратам при Европейском Медицинском Агентстве. Возможно, тогда, наконец, жизнь и здоровье больных попало бы в зону должностных обязанностей конкретных лиц, которым пришлось бы отвечать за ухудшение состояния или смерть больного, не получившего лекарства вовремя.
И все-таки к новости о внесении изменений в закон стоит отнестись — пусть с умеренным — оптимизмом, ведь он расширит правовую базу для борьбы граждан за свое право на охрану здоровья. Печально, что за это право, гарантированное Конституцией РФ, приходится бороться, но такова реальность, с которой приходится считаться, но невозможно примириться.
Источники статьи:
Abbey Meyers: The «Mother» of Invention
сайт благотворительного фонда «Подари жизнь»
Петербург не получит федеральных денег на лечение орфанных заболеваний
